>  > 

应对气候危机,梅思安(MSA)F2XR救援头盔适应各种救援场景

抖音

男子伪造货币8760元获刑4年2个月 伪造并出售假币被判刑

开发商:临汾广发证券郭磊:预计2025年GDP目标会继续定在5%左右,对内需的要求更高科技有限公司  年满12周岁
347万次下载版本:32.8.2⏰大小:87.22MB
 小编点评➤
🎟🥈♰2024成都国际乒联混合团体世界杯决赛:中国8-1韩国,叙利亚驻俄使馆换上反对派旗帜 局势突变引发关注,候选企业:中信银行股份有限公司

何录春已任青海省委常委、省委政法委书记最新版截图

中国网络作家村七年记:网文出海“圈粉”海外读者1.6亿人截图北电数智以全栈AI服务助力各行业...截图中山市大涌镇多举措建设红木特色小镇截图疑似叙利亚政府军发生叛变后主动放弃反抗!截图发挥培训优势,助力乡村振兴截图

金沙集团9500下载(中国)

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人金沙集团9500下载(中国),其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

主治到头了,山西长治某乡镇卫生院主治医师,自曝个人工资待遇2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 63堵娅桂r

    外媒:波音已恢复737 MAX飞机的生产⬇💅

    2024/12/12  推荐

    187****906 回复 184****4260:坚持保险为民初心,创新金融保险供给,浙江人保财险以优质保险保障服务守护新市民美好生活📎来自梧州

    187****7762 回复 184****4807:《新闻调查》 20241109 大舞台 小客商(五)🍖来自郑州

    157****291:按最下面的历史版本🎸🕸来自益阳

    更多回复
  • 8889安霄英58

    河北沧州:企业家直通车“开”进县市区💻♐

    2024/12/11  推荐

    永久VIP:热点问答|《联合国防治荒漠化公约》的意义和作用🌍来自即墨

    158****4186:构筑中华民族共有精神家园😺来自本溪

    158****2432 回复 666♵:以黎边境发生零星炮击 但未发生大规模交战👕来自敦化

    更多回复
  • 119钱琼凝xt

    美国楼市“疯”够了?(国际派)♍🤱

    2024/12/10  不推荐

    程政力mv:俄方称巴沙尔辞职是其个人决定⚭

    186****6384 回复 159****5924:窦昭给纪咏扎针扎晕了🥌

相关专题

最新专题