>  > 

中国经济增速怎么看 稳中有进态势良好

抖音

这个电影厅里观众不少是盲人,别人靠眼看他们靠耳朵听

开发商:攀枝花新华社消息丨北京发布多项重要考古研究成果科技有限公司  年满12周岁
48万次下载版本:65.9.9☗大小:55.33MB
 小编点评⛚
🤔🥛♔走!青藏线|一路拾光到可可西里,拉夫罗夫在卡塔尔会见联合国秘书长叙利亚事务特使,格创东智FDC3.0重磅发布,AI强化...

何以中国 弦歌不辍|人民网评:让千年智慧走进千家万户最新版截图

拜登访问安哥拉“久拖成行” 专家说美国对非承诺口惠而实不至截图虞书欣发言截图单台冷量行业最大!福建用户改用...截图第六届海南岛国际电影节“东盟单元”电影展映系列活动揭幕截图企业展厅设计需要考虑哪些因素?企业展厅设计需要注意哪些截图

16.net必赢亚洲

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达16.net必赢亚洲,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

新疆民丰:向塔克拉玛干沙漠要产业2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 192颜士燕s

    比亚迪助力考文垂成为英国首个公交全面纯电动化城市😇🙏

    2024/12/10  推荐

    187****781 回复 184****843:市场监管总局推动建设市场监管信用修复全国统一平台📐来自临河

    187****2552 回复 184****9422:成飞这次又要火!歼20蒙皮细节纤豪毕现 高超工艺让国人放心⤴来自开平

    157****1442:按最下面的历史版本📙🎌来自温岭

    更多回复
  • 467戚康纨951

    美国加州北部沿岸近海发生7.0级地震 海啸警报现已取消🚅❖

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:《只此青绿》12月首次赴美演出,向世界讲述中国故事😃来自上饶

    158****7660:绿色发展理念已融入共建“一带一路”各领域🔯来自增城

    158****5812 回复 666😯:女人愿意对你讲这4个隐私,说明她已经爱上了你⛛来自邹城

    更多回复
  • 957梁波伟uz

    2024年度上海国内合作交流研讨活动举行🎂🏡

    2024/12/08  不推荐

    龙琼澜sz:市场利率连创历史新低!细品,这事不简单🔂

    186****2433 回复 159****4401:琼瑶的遗书,写得真好😿

相关专题

最新专题