>  > 

别尔哥罗德州州长:乌军无人机袭击别尔哥罗德市一栋公寓楼,暂无人员伤亡

抖音

现有产能富余,绝味食品2个卤制品项目延期

开发商:嘉兴马雷斯卡妙手回春,蓝军火力全开!如今切尔西能算冠军争夺者了吗科技有限公司  年满12周岁
210万次下载版本:35.2.0👐大小:98.89MB
 小编点评🌕
☨⚫❸沈阳妈妈崩溃报警:3岁儿子被老公落在高速公路……,【来自投稿】1989年,电影《蝙蝠侠》的幕后花絮照片。,52.72亿元中央自然灾害救灾资金下达

数藏故事丨这幅画不着背景不绘山水,却处处体现春天最新版截图

法国政府被推翻 马克龙遇到大麻烦截图国际金融论坛(IFF)第21届全球年会在港举行截图弗兰克·奥尔巴赫:他创作的核心就是“超越一切的孤独”截图中美关系暂时缓解:沙利文访华与美联储降息的共振效应截图拜登:正在关注“特殊事件”截图

hb火博体育官网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达hb火博体育官网,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

2400万名巾帼志愿者开展关爱活动温暖“一老一小”2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 442阎云昌b

    石破茂计划明年1月中上旬访问印尼🌌🌓

    2024/12/10  推荐

    187****3446 回复 184****6402:美的智能制造研究院再添两项“国际领先”技术成果🥂来自宿豫

    187****2284 回复 184****6571:侯明昊7年前的发言正中眉心🎆来自徐州

    157****8228:按最下面的历史版本🏳🦂来自延吉

    更多回复
  • 5882华永仪936

    全国大部降水稀少晴天在线 最低气温回升乏力早晚寒意犹存🐐✬

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:女子掌掴工作人员大喊我是哪吒转世 车站冲突引众怒🌥来自张家界

    158****4250:湖北17市州高铁“画圆”♢来自赤壁

    158****3277 回复 666⛩:抗癌网红卜娜娜去世妈妈发声🐭来自赣州

    更多回复
  • 336庞栋倩zy

    《婚内婚外》,少数看一分钟就可以打负分的电视剧➉🍎

    2024/12/08  不推荐

    邰文晓pe:广州动物园回应一条鳄鱼瘦得皮包骨🕋

    186****3124 回复 159****1745:腾讯和芒果纷纷来添乱🎲

网友回应于东来16元麦片代购卖29元热门文章更多

相关专题

最新专题