>  > 

引领新时代经济发展的科学行动指南

抖音

给 李雪琴 科普 SEVENTEEN 只有 13 个人,世界仿佛变成了一个巨大的课堂

开发商:济南93岁老中医告诉我白萝卜养生吃法,每天一个,睡的香身体倍棒!科技有限公司  年满12周岁
771万次下载版本:99.1.5➖大小:19.63MB
 小编点评😝
⛸✅🈚五部门联合部署开展“一月一链”中小企业融资促进全国行活动,钟南山为香港抗疫提三大建议 强调奥密克戎危害远大于流感,12月9日,吴艳妮发民族风手势舞,并配文“我们西南F4的民族风情,快加入我们折耳根联盟”

叙过渡政府领导人巴希尔是谁!最新版截图

一湖风光美 湿地景象新(美丽中国)截图“空中游骑兵”自动炮安在“豹”式坦克上,德国为乌制造“科学怪人”防空坦克截图抗病毒材料“诱捕”新冠变体,刘昌胜:44项新材料关键技术,中国领跑37项截图GDP同比增长5.5%,国民经济恢复向好!看上半年经济数据→截图探秘中国“植物庞贝城”截图

威斯尼斯人wns579

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计威斯尼斯人wns579,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害威斯尼斯人wns579,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来威斯尼斯人wns579,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

中国武汉市获联合国教科文组织学习型城市奖2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 882尹聪翔f

    汉字与中华文明传承🍌➨

    2024/12/11  推荐

    187****1022 回复 184****3476:中国驻日本使领馆将全面开通护照业务“线上申请+到场采集指纹”办理模式💩来自高明

    187****6236 回复 184****1214:李成群,生活作风腐化堕落,大搞隐性腐败♖来自深圳

    157****3323:按最下面的历史版本💒🚏来自深圳

    更多回复
  • 1493诸葛苇生849

    一个潮汕男人失败的自我救赎🐦🍇

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:一个陪读母亲放弃鸡娃之后⛩来自十堰

    158****9750:习近平:感谢各位国际经济组织负责人长期支持中国现代化建设事业🛳来自白城

    158****5945 回复 666⭕:绿色低碳,做到有“迹”可循(社会杂谈)🌦来自娄底

    更多回复
  • 326温霞辉cg

    全国人民代表大会常务委员会关于加强国有资产管理情况监督的决定☠✅

    2024/12/09  不推荐

    满纪琰vb:德国新生树懒幼崽 - November 30, 2024✲

    186****3366 回复 159****5248:国家主席习近平同巴西总统卢拉开始小范围会谈🚜

“知行合一,立德树人——中国研学教育发展研讨会”在京举行热门文章更多

相关专题

最新专题