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医药生物行业2025年投资策略：创新引领产业升级

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12月9日，澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉，14岁的男孩轩轩（化名）是一名重型地中海贫血患儿，在该院接受基因治疗后，目前已顺利康复出院。院方称，复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后，轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织（WHO）统计，全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者，每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人，其中重型和中间型患者约为30万人，主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗，这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害，同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来，基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍，正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞，并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor），对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后，可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平，从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示，该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起，复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作，积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究b体育app官网下载最新版本，并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号，正序生物（上海）是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业，专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示，2024年4月2日，正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可（受理号：CXSL2400021）。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月，正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者，患者是一名来自老挝的18岁女孩，其达到持续摆脱输血依赖超过两个月，总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上，并已回归到正常生活中，实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。

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12月7日下午，澎湃新闻记者在闲鱼上以“乐品”为关键字搜索，看到大量餐饮消费券、住宿消费券被挂出转让，有些卖家的标价为单券转让价格，有些则标注的是卖家需支付的总价。以1000元减300元的券为例，标价90元的是转让单券的价格，买家在消费后需支付的金额是消费总价减去300元，再加上券单价。标价830元的则是商家默认买家消费1000元整，在抵扣消费券后需买家支付的总金额，即券单价为130元。如买家实际消费金额超出1000元，卖家则会在买家支付费用时修改金额。

由于消费券绑定的是领券人账户，使用时也需要原账户，因此，购券人需要在消费结账时先把相应钱款转给卖家，再由卖家使用消费券代付实现满减。比如有卖家告诉记者，在买单时提前联系他，将结账金额告知他后再随便找个链接拍下后由其改价，记者对拍下的商品付款后，其会将自己的付款码发给记者，供当场扫码支付。当记者提出疑问b体育app官网下载最新版本，如果自己先付款给卖家，对方不付款怎么办？其表示“（如果不放心）那你可以不拍呀”。

为了实际测试，记者在该卖家处购买了一张标价45元的300元减90元消费券。随后，记者在一家餐馆消费了346元，付款时，使用此前已购买的“300元减90元”消费券后，需要付给餐馆256元。算上千分之六的手续费，消费券卖家让记者拍下了257.54元的商品链接，并发来付款码供记者当场付款。算上买消费券的45元，记者此次共花费了302.54元，实际节省了不到44元。

此外，上观新闻也于12月9日报道了上海区级消费券难抢的情况。报道称，有一批黄牛组织微信群上下线，通过虚拟定位软件展开异地抢券。针对浦东、静安两区区级消费券被黄牛转卖的问题，有关部门通过12345市民服务热线答复多位市民，表示目前区级商务委与市场监管部门、公安机关正考虑联合打击。市民发现有类似违法犯罪的行为可以第一时间报警，避免违法行为扩大化。

具体到乐品上海消费券的闲鱼卖方，如仅是倒卖且数额不大的，则该等行为违反《中华人民共和国治安管理处罚法》b体育app官网下载最新版本，最高可处十日以上十五日以下拘留并处一千元以下罚款；如倒卖的是伪造的消费券，且数额较大，超过10万的，则该等行为构成伪造、倒卖伪造有价票证罪，根据刑法可处二年以下有期徒刑、拘役或管制并处票证价额一倍以上五倍以下罚金；如通过倒卖限制买卖的消费券套现，扰乱市场秩序的，情节严重的可构成非法经营罪，根据刑法可处五年以下有期徒刑或拘役并处或单处违法所得一倍以上五倍以下罚金。