>  > 

因财报爆出虚假记载,天瑞仪器遭证监会行政处罚,停牌1天后成为“戴帽股”

 小编点评❗
☇⌛🥋《完美的日子》:专注于“当下”的美与意义,韩国总统弹劾案“戏剧”24小时:尹锡悦逃过弹劾,但可能还得下台,“新时代中华文化论坛·2024”在京召开

Howick社区2024年度圣诞多民族村民游行圆满落幕:多元文化奏响节日和谐乐章最新版截图

“世界野生动物保护史上的成功范例”截图推进信访工作法治化,提高运用法治思维和方式解决群众急难愁盼的能力截图70后江西大叔撞上多个风口,靠卖“这个”,每月流水超3000万!截图晚上不睡,白天补觉可以吗?截图省人大常委会关于批准《云南省人民政府关于提请审议增加政府债务限额置换存量隐性债务的议案》的决议截图

金沙集团9500官方下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

民营经济促进法如何回应现实期待?专家建议“细化、衔接、权威”2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 332娄林盛y

    06版要闻 - 第八届中国网络版权保护与发展大会在贵阳举办🔝➦

    2024/12/10  推荐

    187****374 回复 184****9565:真的脱光了!北京奥森光猪跑 比基尼美女抢镜😷来自哈尔滨

    187****5745 回复 184****5475:为经济社会发展注入文化力量(有的放矢)♝来自诸城

    157****6458:按最下面的历史版本👕💻来自富阳

    更多回复
  • 5225公孙秋成402

    10月29日,星期二,在这里每天60秒读懂世界!🚧✆

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:欧洲债市:德国国债下跌 法国和意大利国债收益率溢价走低🐎来自佳木斯

    158****8810:高举人类命运共同体旗帜推动世界走向光明前景🗡来自花都

    158****6801 回复 666✲:拜登:美国政府将与叙利亚各派就过渡进程进行接触🐞来自江门

    更多回复
  • 547孙固功mj

    2024年京津冀博士后与科研人才招收暨项目洽谈会💓👏

    2024/12/08  不推荐

    范黛玲il:人民网三评"盲盒营销"之二:突破底线,岂能妄为♁

    186****9047 回复 159****7866:中国资产迅速拉升!☃

创造会让你心生喜悦|🥫阅读罐头(11月刊)热门文章更多

相关专题

最新专题