>  > 

美国就业: 最新的“三大谜团”

 小编点评⚳
♏📧🧛“王中江著作系列”出版:探索了中国哲学的基本概念和精神,范冰冰陷“偷税门”:国税地税齐发声! 起底范冰冰资本版图,良法善治,护航网络强国笃行致远

女人很“渣”的5个表现最新版截图

我是刑警 富大龙还没出来 观众期待值拉满截图08版副刊 - 图片报道截图注意,这类车辆统筹不是保险!保险协会紧急提示截图韩国检方紧急逮捕前国防部长官金龙显截图前10月服务进出口总额同比增长14.6%截图

英皇体育官网APP下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后英皇体育官网APP下载,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示英皇体育官网APP下载,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

67岁冯巩寿宴谁来了2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 554宰彦广r

    国乒捧起冠军奖杯☚🤟

    2024/12/10  推荐

    187****3103 回复 184****938:11月份工业生产者出厂价格同比下降2.5%🍣来自牙克石

    187****444 回复 184****5744:4 月以来墨问便签小程序的发布节奏🐬来自安阳

    157****6242:按最下面的历史版本⛕👌来自鸡西

    更多回复
  • 3292杨茂辰833

    西藏安多老人忆述:青藏公路“升级”带来巨变🌃♚

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:新华鲜报丨让“中华文明的瑰宝”散发时代之光——2024世界传统医药大会聚焦“多元、传承、创新”🐉来自鸡西

    158****599:第十九届“挑战杯”全国大学生课外学术科技作品竞赛2024年度“揭榜挂帅”专项赛拟授奖名单公示🚦来自莱州

    158****137 回复 666🦔:截留侵吞村民医疗保险费 医保所工作人员获刑 严惩医保领域贪污犯罪🔯来自湛江

    更多回复
  • 406庾馥宏xo

    致富“金疙瘩”!伽师平菇抢“鲜”上市🌧➉

    2024/12/08  不推荐

    弘枫娅qj:马青:数字囤积需要断舍离吗⚃

    186****1401 回复 159****832:职场中的那些事(一):热尔韦原则、呆伯特原则、彼得原则⛦

普京被正式登记为2024年俄总统选举候选人热门文章更多

相关专题

最新专题