AAV基因疗法：罕见病治疗的突破口？

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“我们在制药区完成药物制备前的全部准备工作，以及前体研发工作，并通过对小动物进行毒性实验等，观察研发药物的可行性”，北京协和医院核医学科主任霍力介绍，团队已经研发出固体靶核素，这也意味着医院制备研发放射性药物的全链条已经实现闭环。霍力指出，此次启用的核医学制药区处于国内领先水平lol赛事竞猜官方网站下载安装手机版，为自主研发及制备药物提供了重要保障。

北京协和医院诊疗新技术研发平台主任张现忠指出，在分子影像时代，随着药物的丰富和可识别靶点的增多，疾病诊断会越来越早，疾病分型会越来越精确。诊疗新技术研发平台可以支持核医学科开展新型分子探针研发与临床前研究、转化应用与影像设备的临床验证、成像技术研发评价等。通过影像引导下的治疗，将肿瘤靶向、免疫治疗等方法相结合，将进一步提升多种疑难罕见疾病的治疗效果。

“临床和患者的需求永远是我们保持创新发展的最佳驱动力。”虽然目前核医学科仍侧重疾病诊断，但霍力表示，未来将在肿瘤治疗端持续突破，科室目前开展的神经内分泌肿瘤和前列腺癌患者的核素治疗项目已经展现了这一优势。随着核医学科药物研发和制备平台的建设，更多放射性药物的自主研发，特别是核素治疗药物的研发和转化应用，有望延长晚期肿瘤患者和罕见病患者的生存时间，为他们点燃生命的希望。(完)